利用TALEN技術在活生物體內進行位點特異性基因組編輯
在一項新的研究中，來自美國Iowa State University的Ying Wang和Jeffrey Essner利用一種被稱作轉錄激活子樣效應物核酸酶（transcription activator-like effector nucleases, TALENs）的定點分子剪刀在對斑馬魚進行基因編輯中取得突破，從而有助于科學家們在活的有機體中進行位點特異性的突變和基因編輯。相關研究結果于2012年發(fā)表在Nature期刊上，論文標題為“In vivo genome editing using high-efficiency TALEN systems”。論文通信作者是分子生物學家Stephen Ekker。
通過這種TALENs系統(tǒng)，研究人員能夠切掉斑馬的部分DNA，并插入人工的替代DNA序列。這就允許研究人員去激活和可能激活靶基因，這可能有助于科學家們研究早期胚胎發(fā)育和成年生活的遺傳特征。Ying Wang說，這些創(chuàng)新性發(fā)現可能在農業(yè)和人類疾病中有著極大的應用。
Wang說，“這項研究在很多方面都帶來深刻的影響。它可能導致農作物和性動物更加有效地抵抗疾病，而且它有潛力讓人們對人類遺傳特征和人類疾病產生新的認識。”
Jeffrey Essner說，在遺傳組成上，斑馬魚與人類擁有幾乎90%的相同性，因此研究它們的發(fā)育能夠有助于認識人類疾病。在早期的胚胎發(fā)育階段，這尤其如此。
Essner說，“大多數癌癥是因為基因隨著時間的推移而發(fā)生的零星突變導致的。在這項研究中，我們所做的就是讓人們可能能夠操縱這些基因，甚至在成人體內也能如此。”
激活斑馬魚基因的能力可能導致人們在治療癌癥以及人類與動物的一系列其他疾病方面取得突破。
在這項研究中，研究人員能夠更加有效地利用TALENs技術和準確地進行基因編輯。在此之前，Adam Bogdanove教授與Dan Voytas教授、Bing Yang助理教授和Martin Spalding教授在TALENs技術上作出了巨大的基礎性研究工作。
利用TALEN技術在活生物體內進行位點特異性基因組編輯
從那時起，人們就一直利用TALENs技術來操縱細菌的遺傳機制，但是Essner說，他們是利用TALENs在體內進行基因編輯，即在活的有機體體內進行操作。
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